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Científicos del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI) de nuestro plantel lograron establecer en modelos preclínicos que la trehalosa, un preservante natural, puede prolongar y mejorar la calidad de vida en las personas con esclerosis lateral amiotrófica, patología que se diagnostica a 400 chilenos al año.

La Food and Drug Administration (FDA), agencia regulatoria de Estados Unidos, dio luz verde al inicio de un ensayo clínico para validar la efectividad de un nuevo desarrollo farmacológico que podría prolongar la expectativa de vida en pacientes que sufren de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Se trata de pruebas en fase 3 con un grupo de 160 personas por 24 semanas.

La compañía desarrolladora presentó como evidencia científica para la aprobación del medicamento un estudio de ciencia básica realizado por investigadores del Instituto de Neurociencia Biomédica de la U. de Chile(BNI, por sus siglas en inglés), que fue publicado en 2013. Los resultados fueron ratificados por otro cinco estudios independientes.

El compuesto en análisis está basado en la trehalosa, un tipo de azúcar producido naturalmente por plantas e insectos, y cuyo uso está ampliamente extendido en diversas industrias, desde preservantes hasta helados, por lo cual la FDA permitió a la empresa Seelos Therapeuticspasar directamente a la fase 2b/3 de las pruebas.

Lo que ha hecho esta empresa es desarrollar una formulación, es decir, una forma de entregarlo. Si tomáramos trehalosa en la casa o la compráramos en Amazon, tendríamos que tomar litros y litros. Ellos lograron concentrarlo en cápsulas en un sistema que funcione”, señala el Dr. Claudio Hetz, director del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica.

El reporte estableció que la trehalosa tiene la capacidad de aumentar la esperanza y mejorar la calidad de vida en ratones, además de aliviar los síntomas motores y musculares asociados. Esto debido a que este compuesto hallado en la naturaleza tiene el potencial de atravesar la barrera macro encefálica y propiciar un proceso de limpieza a nivel celular.

“Desde la ciencia chilena estamos haciendo investigación de vanguardia y entregando información clave para el desarrollo de nuevos tratamientos para este tipo de enfermedades”, afirmó el Dr. Vicente Valenzuela, investigador del BNI que fue parte de los estudios que se llevan a cabo desde hace una década en la Universidad de Chile frente a esta patología neurodegenerativa.

La “vía rápida” de la FDA a este compuesto permitirá el comienzo de un ensayo que enrolará a un total 160 pacientes en Estados Unidos, en un proceso que se extenderá por 24 semanas. La fase 2b/3 de ensayos clínicos supone la validación de la efectividad y seguridad de un desarrollo, utilizando un grupo de estudio de menor tamaño, típicamente asociado con una etapa 2 de las pruebas en humanos.

Pese a los avances en la comprensión de la enfermedad en los últimos años, las soluciones terapéuticas para revertir, frenar o retardar su aparición siguen siendo poco efectivas. Claudio Hetz sugiere que la compañía ha logrado desarrollar la tecnología para transformar la trehalosa en una solución terapéutica viable. «Hoy, los fármacos existentes son sólo paliativos por algunos meses. Hasta ahora, pacientes de distintos países de hecho compartían información sobre la trehalosa. Para nosotros es algo súper bonito, porque tuvimos el concepto de hacer el estudio preclínico que alimenta estos desarrollos”.

La esperanza tras estos estudios

La investigación sobre el impacto de la trehalosa en ELA, liderado por el laboratorio del Dr. Claudio Hetz, fue financiado con recursos Fondecyt postdoctoral en la investigación de la Dra. Karen Castillo, actual investigadora del CINV de Valparaíso, quien llevó acabo estos estudios como parte de su investigación postdoctoral en el BNI. También recibieron apoyo de organismos internacionales, entre ellos, la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de Estados Unidos.

Los resultados obtenidos por los investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile fueron los primeros en verificar los beneficios de este compuesto para este tipo de condiciones neurodegenerativas, y que previamente se habían analizado para patologías como la diabetes.

“Lo que vimos fue que la enfermedad se retrasó en animales y a nivel molecular la acumulación de proteínas tóxicas disminuía fuertemente”, explicó el Dr. Hetz. En el estudio, los animales, modificados genéticamente para expresar síntomas de la enfermedad, recibieron el compuesto a través del agua e inyecciones.

La esclerosis lateral amiotrófica es una de las enfermedades neurodegenerativas más devastadoras. La esperanza de vida de los pacientes –quienes pierden toda capacidad de movimiento pero no sus funciones cognitivas– va de uno a cinco años. Se calcula que a nivel mundial, su incidencia anual es de dos casos cada cien mil habitantes. Afecta principalmente a hombres, entre los 40 y 70 años, y su tasa de mortalidad es similar a la que provoca el cáncer a la piel o melanoma. El 90 por ciento de los casos es de origen espontáneo, mientras que el 10 por ciento tiene una causa de tipo genética o hereditaria. Se estima que en Chile cerca de 400 personas son diagnosticadas con ELA anualmente.

Antonia Orellana – Nicolás Meirovich/ Fotos: Felipe PoGa.